Se incluyen en el Formulario Farmacoterapéutico algunos medicamentos, que ya sea por su toxicidad, alto costo, limitaciones en la indicación o características particulares, pertenecen a la categoría de medicamentos de prescripción y administración controlada. Están individualizados con un asterisco (*) y su autorización depende de especialistas asignados o de los coordinadores de CIM o de guardia.

Comprenden medicamentos incvorporados y no incorporados al formulario, que por su alto costo requieren prescripción mediante el "Formulario de autorización de medicamentos de alto costo y/o indicación restringida", debe estar firmado por el Jefe de servicio y autorizado por Dirección. Es necesaria previamente la evaluación del farmacéutico para datos de costos y estudios previos conocidos: Rituximab, Pentostatina, Infliximab, Romiplostim, Factores de coagulación, Interferones, Posaconazol, Etarnecept, Eltrombopag, Imatinib, etc.

1. Intención de incorporación de un nuevo medicamento. El profesional solicitante completará el formulario de solicitud (Propuesta de inclusión de medicamentos al Formulario Farmacoterapéutico) firmado por el Jefe de servicio al cual pertenece y la bibliografía correspondiente. El Comité de Drogas, Medicamentos y Farmacovigilancia (CDMyF) evaluará las solicitudes en reuniones programadas a lo largo del año.
2. Indicación de medicamentos, considerados imprescindibles para el tratamiento, pero que no requiere inclusión definitiva en el Formulario. Pueden o no ser de alto costo pero para su indicación se deberá completar el Formulario de autoización de medicamentos de alto costo y/o indicación restringida que debe ser autorizado por la Dirección para su uso y adquisición.
3. Medicamentos bajo condiciones especiales. Son aquellos medicamentos o especialidades medicinales destinadas a prevenir, diagnosticar y/o tratar enfermedades serias para los cuales no existen tratamientos disponibles eficaces y seguros o refractariedad a los tratamientos con los agentes actualmente disponibles, éstos pueden considerarse comprendidos en el concepto de orfandad terapéutica¹ (no implican ser necesariamente de alto costo). Los medicamentos huérfanos o drogas huérfanas, en el plano internacional, son los medicamentos destinados a: enfermedades poco frecuentes (EPF), que se definen como aquellas cuya prevalencia en la población es igual o inferior a una en dos mil (1 en 2000) personas, referida a la situación epidemiológica nacional (Ley 26.689); enfermedades excepcionales o muy poco frecuentes que son aquellas que poseen una prevalencia menor que las EPF o bien para enfermedades graves que si bien son frecuentes (es decir tienen alta prevalencia) presentan un grado de gravedad tal para lo cual no siempre existen recursos disponibles¹.

Para indicar estos medicamentos, se deberá completar el Formulario de Solicitud de Especialidades Medicinales Bajo Condiciones Especiales, debiendo ser autorizados por la Dirección.

^{1 Disposición ANMAT 4622/2012 sobre registro de Especialidades Medicinales bajo Condiciones Especiales.}

El Formulario Farmacoterapéutico fue desarrollado en nuestro Hospital por el Comité de Drogas, Medicamentos y Farmacovigilancia (CDMyF), con el objetivo de asegurar la eficacia y seguridad de los medicamentos incluidos, con la mejor ecuación costo efectiva posible.

A partir de las formulaciones huérfanas desarrolladas en el área de Farmacotecnia de nuestro Hospital, cumplimos con la iniciativa de la Asamblea de la Organización Mundial de la Salud de 2007, que estableció la resolución: ‘Better Medicines for Children’ (Mejores medicamentos para los niños), la misma reconoció la necesidad de investigación y desarrollo de los medicamentos pediátricos incluyendo mejores formas de dosificar, mejor evidencia científica y mejor información con respecto a la seguridad de los medicamentos para todas las edades pediátricas.

Nuestro formulario pediátrico fue creado para ser usado como guía del personal del equipo de salud y todos aquellos que puedan interpretar la información contenida.

Esta nueva edición ha sido completamente revisada y actualizada a partir de la colaboración de los miembros de las distintas especialidades del Hospital y que tiene como objetivo representar los consensos alcanzados. No obstante podría haber errores inadvertidos de transcripción y edición por lo que es necesario efectuar una confirmación con bibliografía específica.

Comenzamos a remarcar los usos off label (fuera de la aprobación de uso) referidas a: indicación, rangos de edad o administración fuera de las recomendaciones oficiales. Dentro de los principios de la bioética, el primero a considerar es la no maleficencia, que observa el respeto del balance entre riesgos y beneficios. Cuando el beneficio es mínimo o los riesgos elevados, no es éticamente aceptable el uso de una medicación salvo algunas excepciones que deberán estar bien fundamentadas (uso “off label” y uso compasivo)

Los nombres de los medicamentos que son similares, se identifican mediante letras mayúsculas resaltadas y las tablas tienen un código QR que puede ser utilizado para facilitar su lectura mediante el escaneado electrónico a través de los teléfonos celulares u otros dispositivos.

Existe una versión electrónica de consulta libre para los profesionales que permite acceder a las actualizaciones a medida que se van produciendo (link: https://farmacia.garrahan.gov.ar/Vademecum/Busqueda/).

Los integrantes del CDMyF constituimos un grupo de trabajo que establece como valor especifico el representar la opinión calificada de los médicos clínicos y especialistas como así también de los farmacéuticos y miembros de la Dirección. La evaluación de la bibliografía y las distintas estructuras que califican los niveles de evidencia en forma interdisciplinaria, así como los 4 criterios: eficacia, seguridad, costo y beneficio de la sociedad constituyen el basamento de nuestras recomendaciones a las autoridades y toma de decisiones en relación a la inclusión de nuevos medicamentos, caducidad o indicaciones particulares de las diferentes drogas.

En situaciones donde la evidencia es escasa, como ocurre habitualmente en pediatría, ante la introducción de nuevas drogas o el tratamiento de enfermedades poco frecuentes, el seguimiento de los pacientes complementa el conocimiento para evaluar la seguridad y la efectividad de los tratamientos.

Agradecemos el esfuerzo de todos los que colaboraron con esta nueva edición impresa. Agradecemos también la confianza brindada por los usuarios del Formulario Farmacoterapéutico.

Comité de Drogas, Medicamentos y Farmacovigilancia- Hospital de Pediatría Garrahan